Une fillette de six ans est décédée en 2025 des suites d’une thérapie génique expérimentale en Chine, un décès resté non communiqué jusqu’à la publication récente d’une investigation menée par le magazine Science et l’organisation Retraction Watch. Selon Courrier International, qui relaie l’enquête, l’université Jiao Tong de Shanghai a annoncé le 23 juillet 2026 la mise en place d’une commission d’enquête chargée d’examiner les circonstances de cet essai clinique, réalisé dans l’hôpital Xinhua, ainsi que l’étude scientifique qui en a découlé.

Ce qu'il faut retenir

  • Une fillette de six ans, atteinte d’une mutation génétique rare entraînant un retard de développement cognitif, est décédée en 2025 après avoir participé à un essai de thérapie génique expérimental en Chine.
  • Le décès n’a été révélé publiquement qu’en juillet 2026, à la suite d’une enquête conjointe menée par Science et Retraction Watch.
  • L’université Jiao Tong de Shanghai a ouvert une enquête interne pour examiner les conditions de l’essai clinique et la publication scientifique associée.
  • L’essai a été réalisé en 2024-2025 dans l’hôpital Xinhua, affilié à l’université, sous la supervision de chercheurs dont l’identité n’a pas encore été officiellement dévoilée.
  • Les parents de l’enfant, qui ont choisi de rendre leur histoire publique pour alerter sur les risques de ces thérapies, n’avaient pas été informés de la gravité des effets secondaires avant l’inclusion de leur fille.

Un essai clinique expérimental aux conséquences mortelles

L’enquête publiée par Science le 23 juillet 2026 révèle que l’enfant, identifiée sous le prénom d’emprunt Mei pour préserver l’anonymat de sa famille, participait à un essai de thérapie génique destiné à corriger une mutation génétique rare à l’origine d’un retard de développement cognitif. Selon les informations rapportées par Carol Yang, journaliste au South China Morning Post et citée par Courrier International, l’essai avait été mené au sein de l’hôpital Xinhua, affilié à l’école de médecine de l’université Jiao Tong de Shanghai. L’enfant est décédée en 2025, mais son décès n’a été rendu public qu’un an plus tard, après que Science et Retraction Watch ont enquêté sur les conditions de l’étude.

L’investigation met en lumière plusieurs manquements dans la communication autour de cet essai. Aucun détail n’a été partagé dans l’étude scientifique publiée après les essais, laissant penser que les résultats étaient positifs ou neutres. Or, selon les révélations de Science, l’enfant a développé des complications graves peu après l’injection, complications qui ont conduit à son décès. Les parents, interrogés par les journalistes, affirment n’avoir été informés ni des risques encourus, ni de l’absence de résultats concluants avant l’inclusion de leur fille.

L’université Jiao Tong de Shanghai lance une enquête interne

Face à l’ampleur des révélations, l’université Jiao Tong de Shanghai a annoncé la création d’un groupe de travail chargé de mener une « enquête exhaustive » sur les conditions de l’essai clinique et sur la publication scientifique qui en a résulté. Dans un communiqué relayé par CNN, l’institution souligne que cette démarche vise à « clarifier les responsabilités et à garantir la transparence des recherches menées sous son égide ». L’enquête portera notamment sur le respect des protocoles éthiques, la supervision des essais et la fiabilité des données publiées.

Cette initiative intervient alors que les autorités sanitaires chinoises n’ont pas encore pris de position publique sur l’affaire. Pour l’heure, aucune communication officielle n’a été émise par le ministère de la Santé chinois ou par l’Administration nationale des produits médicaux (NMPA), l’organisme chargé de réguler les essais cliniques dans le pays. Selon plusieurs sources citées par Science, les chercheurs impliqués dans l’essai pourraient faire l’objet de sanctions disciplinaires, voire pénales, si des manquements graves étaient confirmés.

Les parents de Mei brisent le silence pour alerter sur les risques des thérapies géniques

La décision des parents de Mei de rendre leur histoire publique marque un tournant dans cette affaire. Comme l’explique Science, leur témoignage met en lumière les dangers des essais cliniques expérimentaux, particulièrement lorsqu’ils concernent des patients vulnérables, tels que les enfants atteints de maladies génétiques rares. Dans un entretien accordé aux journalistes, la famille a exprimé son regret de ne pas avoir été pleinement informée des risques encourus avant l’inclusion de leur fille dans l’essai.

Leur démarche s’inscrit dans un contexte plus large de méfiance croissante envers les thérapies géniques, notamment après plusieurs scandales impliquant des essais cliniques non régulés ou mal encadrés. En Chine, où le secteur des biotechnologies connaît une expansion rapide, les autorités tentent de renforcer les contrôles, mais les dérives persistent. Selon Retraction Watch, plusieurs études sur la thérapie génique publiées ces dernières années ont été rétractées pour fraude ou manipulation de données, soulignant les risques systémiques dans ce domaine.

Un secteur des biotechnologies sous surveillance

L’affaire de Mei survient alors que la Chine cherche à s’imposer comme un leader mondial dans le domaine des biotechnologies, avec des investissements massifs dans la recherche génétique et les thérapies innovantes. Cependant, cette ambition se heurte à des critiques récurrentes sur le manque de transparence et les lacunes dans la régulation des essais cliniques. Plusieurs cas similaires ont déjà défrayé la chronique, comme celui de l’étudiant chinois He Jiankui, condamné en 2019 pour avoir créé les premiers bébés génétiquement modifiés, une expérience jugée contraire à l’éthique médicale.

Les experts interrogés par Science soulignent la nécessité d’un cadre réglementaire plus strict, notamment pour les essais impliquant des enfants ou des patients atteints de maladies graves. « Les thérapies géniques offrent des espoirs immenses, mais elles doivent être encadrées par des règles éthiques strictes et une supervision indépendante », a déclaré un généticien cité par le magazine. En l’absence de telles garanties, les risques de dérives restent élevés, comme en témoigne le cas de Mei.

Et maintenant ?

Les prochaines étapes de cette affaire dépendront des conclusions de l’enquête interne de l’université Jiao Tong de Shanghai, attendues d’ici plusieurs semaines. Si des manquements graves sont confirmés, les autorités chinoises pourraient renforcer les contrôles sur les essais cliniques, voire imposer des sanctions aux chercheurs impliqués. Par ailleurs, la publication de cette enquête pourrait inciter d’autres familles ayant participé à des essais similaires à se manifester, révélant ainsi d’autres cas de complications non déclarées.

Sur le plan international, cette affaire pourrait relancer le débat sur la régulation des thérapies géniques, notamment dans les pays où les normes éthiques et sanitaires sont moins strictes. Une réunion du Comité international de bioéthique de l’UNESCO, prévue en novembre 2026, abordera justement la question de la transparence dans les essais cliniques impliquant des modifications génétiques.

Dans l’immédiat, la famille de Mei continue de réclamer justice, tandis que les associations de patients atteints de maladies génétiques appellent à un moratoire sur les essais cliniques non régulés. Reste à voir si cette affaire entraînera des changements concrets dans la manière dont la Chine et d’autres pays encadrent ces technologies prometteuses, mais potentiellement dangereuses.

Une thérapie génique est un traitement expérimental qui vise à corriger une mutation génétique à l’origine d’une maladie en introduisant un gène sain dans les cellules du patient. Ces thérapies sont considérées comme risquées car elles impliquent des manipulations directes du génome, un processus encore mal maîtrisé. Les effets secondaires peuvent être graves, notamment en cas de mauvaise administration ou de réponse immunitaire excessive, comme cela semble avoir été le cas pour Mei.