Une étude publiée ce 2 juin 2026 dans The New England Journal of Medicine, relayée par Futura Sciences, révèle les résultats d’un essai clinique mené à Londres sur un traitement innovant contre l’hypercholestérolémie. Baptisé VERVE-102, ce traitement utilise la thérapie génique pour réduire de manière significative et durable le taux de « mauvais cholestérol » (LDL) après une seule perfusion intraveineuse. Une avancée médicale majeure, alors que plus de cinq millions de Français prennent quotidiennement des statines pour contrôler leur cholestérol.

Ce qu'il faut retenir

  • Une réduction jusqu’à 62 % du LDL après une seule injection, selon les premiers résultats de l’essai.
  • Le traitement cible la protéine PCSK9, dont l’inhibition permet au foie d’éliminer plus efficacement le cholestérol LDL.
  • Les effets positifs se maintiennent jusqu’à 18 mois pour les patients traités à la dose maximale.
  • Aucun effet indésirable grave n’a été rapporté lors de l’essai, seulement des réactions légères et transitoires.
  • Les chercheurs de l’University College London (UCL) estiment que cette thérapie pourrait révolutionner la prise en charge de l’hypercholestérolémie.

Une thérapie génique pour agir directement sur la cause

Le traitement VERVE-102 repose sur une approche innovante : la modification génétique. Concrètement, il s’agit d’une perfusion unique qui désactive le gène codant pour la protéine PCSK9. Cette protéine joue un rôle clé dans la régulation du cholestérol LDL en empêchant son élimination par le foie. En l’inhibant, le corps retrouve une capacité naturelle à éliminer le « mauvais cholestérol », comme le font naturellement les personnes porteuses d’une version inactive de ce gène. Selon Futura Sciences, cette thérapie reproduit ainsi un mécanisme déjà présent chez certaines personnes, mais de manière contrôlée et médicalisée.

Les chercheurs de l’UCL ont administré VERVE-102 à 35 adultes souffrant soit d’une hypercholestérolémie familiale héréditaire, soit d’une maladie coronarienne précoce. L’objectif initial de l’essai, de phase précoce, était d’évaluer la sécurité du traitement. Les résultats dépassent les attentes : à la dose la plus élevée, le taux de LDL a chuté de 62 %. Mieux encore, certains patients suivis pendant 18 mois ont conservé cet effet bénéfique sur toute la durée du suivi.

Une solution potentielle contre les limites des traitements actuels

En France, plus de cinq millions de personnes prennent des statines quotidiennement pour réguler leur cholestérol. Pourtant, l’observance de ces traitements reste un défi majeur : beaucoup de patients arrêtent leur médication en raison d’effets secondaires ou par négligence. Une seule injection de VERVE-102 pourrait ainsi éviter la prise régulière de médicaments, avec des résultats comparables aux thérapies existantes. « Ce traitement pourrait offrir une solution unique et définitive à une affection très courante, ce qui révolutionnerait la prévention des infarctus et des AVC à long terme », a déclaré le Pr Riyaz Patel, clinicien-chercheur à l’UCL et responsable de l’essai.

Les effets indésirables observés lors de l’essai ont été mineurs : réactions légères à la perfusion et modifications temporaires des tests hépatiques. Aucun cas grave n’a été signalé, ce qui renforce l’espoir d’une utilisation sécurisée à plus grande échelle. Le Pr Patel souligne que ces premiers résultats sont « extrêmement prometteurs » et démontrent l’efficacité de cette technologie. Reste à confirmer ces données sur des cohortes plus larges et sur le long terme.

Un espoir pour des millions de patients à risque cardiovasculaire

L’excès de cholestérol LDL dans le sang est l’un des principaux facteurs de risque contrôlables des maladies cardiovasculaires, dont les infarctus et les AVC. Chaque année, ces pathologies touchent des centaines de milliers de personnes en France et dans le monde. Les statines, bien que efficaces, ne sont pas toujours bien tolérées ou suivies par les patients. VERVE-102 pourrait ainsi devenir une alternative majeure, en particulier pour les personnes souffrant d’hypercholestérolémie familiale, une forme génétique sévère de la maladie.

Pour rappel, l’Organisation mondiale de la santé (OMS) estime que les maladies cardiovasculaires sont la première cause de mortalité dans le monde, avec 17,9 millions de décès par an. Une réduction durable du LDL, comme celle obtenue avec VERVE-102, pourrait donc avoir un impact significatif sur la santé publique. « Ces résultats montrent que cette thérapie pourrait être envisagée comme traitement unique de l’hypercholestérolémie », précise le Pr Patel. Une perspective d’autant plus encourageante que l’essai n’a révélé aucun effet indésirable majeur.

Et maintenant ?

Les chercheurs de l’UCL prévoient de poursuivre les essais cliniques avec des études de plus grande envergure pour confirmer l’efficacité et la sécurité de VERVE-102. Si ces prochaines phases aboutissent, une demande d’autorisation de mise sur le marché pourrait être déposée d’ici deux à trois ans. En attendant, les patients souffrant d’hypercholestérolémie sévère pourraient bientôt bénéficier d’une alternative aux traitements actuels, à condition que les autorités sanitaires valident ces résultats.

Pour l’heure, les spécialistes appellent à la prudence. Si les promesses de VERVE-102 sont réelles, il faudra encore attendre plusieurs années avant qu’il ne devienne accessible au grand public. En attendant, la prévention par l’alimentation et l’activité physique reste la première ligne de défense contre le cholestérol.

Le cholestérol LDL, souvent qualifié de « mauvais cholestérol », transporte les particules de graisse vers les artères, où il peut s’accumuler et former des plaques athéromateuses. À l’inverse, le cholestérol HDL, ou « bon cholestérol », aide à éliminer l’excès de cholestérol en le ramenant vers le foie. Un taux élevé de LDL et un taux faible de HDL augmentent le risque de maladies cardiovasculaires.