Cellectis obtient un statut réglementaire américain prometteur pour son traitement CAR-T contre la leucémie aiguë

La société biotech française Cellectis a reçu un signal fort de la part des autorités sanitaires américaines. Selon BFM Bourse, la Food and Drug Administration (FDA) a accordé le statut de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) à son traitement expérimental lasmecabtagene timgedleucel (lasmé-cel). Ce candidat thérapeutique, basé sur la technologie CAR-T allogénique, cible l’antigène CD22 pour traiter les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) en rechute ou réfractaire.

Cette annonce intervient alors que Cellectis progresse de 8,8 % à la Bourse de Paris ce 10 juin 2026, après une hausse initiale de 21,8 % en début de séance. La valorisation boursière reflète l’optimisme des investisseurs face à ce nouveau statut réglementaire, qui pourrait accélérer l’accès au marché pour cette thérapie innovante.

Une technologie CAR-T allogénique pour répondre à un besoin médical non couvert

Cellectis mise sur une approche CAR-T allogénique, une alternative aux traitements autologues classiques. Contrairement aux thérapies CAR-T traditionnelles, qui nécessitent de prélever, modifier et réinjecter les lymphocytes du patient, la technologie allogénique utilise des cellules de donneurs sains. Ces cellules sont modifiées pour cibler les cellules cancéreuses de tous les patients, permettant une production à grande échelle et une réduction des coûts. Un enjeu majeur dans le traitement des cancers hématologiques, où les CAR-T autologues peinent à s’imposer en raison de leur complexité et de leur coût élevé.

Le candidat lasmé-cel cible spécifiquement l’antigène CD22, une protéine présente à la surface des cellules cancéreuses de la LLA-B. Cette leucémie, potentiellement mortelle, se caractérise par la prolifération de lymphocytes anormaux qui envahissent la moelle osseuse, empêchant la production de cellules sanguines normales. Les données de la phase I de l’essai clinique BALLI-01 ont montré une efficacité encourageante et un profil de tolérance gérable, justifiant l’octroi du statut RMAT par la FDA.

Un statut RMAT qui ouvre la voie à un développement accéléré

Le statut RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) est une désignation américaine qui accélère l’évaluation des thérapies innovantes destinées à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles. Pour Cellectis, cette reconnaissance représente un signal réglementaire positif, comme l’a souligné Allinvest Securities. Ce statut permet de faciliter les interactions avec la FDA et de soutenir le développement pivot en phase II, actuellement en cours de recrutement.

« La technologie lasmé-cel devient la première thérapie CAR-T allogénique en essai pivot dans cette indication », a précisé Allinvest Securities. Les prochaines étapes incluent une présentation orale des résultats finaux de la phase I lors du Congrès 2026 de l’European Hematology Association (EHA), prévu le 13 juin 2026. Cette communication permettra d’évaluer la profondeur des réponses, la durabilité des effets et le profil de sécurité de la thérapie, comparée aux approches autologues traditionnelles.

Un marché estimé à 700 millions de dollars d’ici 2035

Cellectis a dévoilé ses projections commerciales pour lasmé-cel lors de son R&D Day en octobre 2025. Sous réserve d’une autorisation de mise sur le marché, le traitement pourrait s’adresser à environ 1 900 patients éligibles en troisième ligne ou au-delà d’ici 2035. Ce chiffre inclut les États-Unis, l’Allemagne, la France, l’Espagne, l’Italie (UE4) et le Royaume-Uni.

Le prix de référence indicatif a été fixé à 515 000 dollars aux États-Unis pour 2025, avec une croissance annuelle moyenne de 5 % prévue jusqu’en 2035. En Europe, le prix estimé est de 365 000 dollars, basé sur la moyenne des traitements CAR-T disponibles. Ces tarifs reflètent la valeur thérapeutique élevée de ces thérapies, dont le coût reste un frein majeur à leur adoption.

Sur cette base, Cellectis anticipe des ventes brutes pouvant atteindre 700 millions de dollars au pic en 2035, avec un volume de 1 100 patients traités par an ou plus en cas d’extension d’indication. Une projection qui place lasmé-cel parmi les CAR-T les plus prometteuses du marché.

Une trésorerie suffisante pour financer les prochaines étapes

Cellectis a annoncé disposer de 188 millions de dollars de trésorerie à fin mars 2026, une enveloppe qui couvre ses besoins jusqu’au quatrième trimestre 2027. Cette situation financière solide permet à l’entreprise de poursuivre le développement de lasmé-cel sans pression immédiate pour lever des fonds supplémentaires. Un atout dans un secteur où les coûts de R&D sont élevés et les délais réglementaires longs.

« Lasmé-cel est conçu pour être prêt à l’emploi, disponible quand le patient est prêt », a rappelé Cellectis dans une précédente communication. Cette approche pourrait permettre un contrôle plus rapide de la maladie, rapprochant les patients du moment où une greffe devient possible. Une avancée significative pour les adultes atteints de LLA-B en rechute ou réfractaire, pour qui les options thérapeutiques restent limitées.

Cette annonce renforce la position de Cellectis dans le domaine des CAR-T allogéniques, une technologie encore émergente mais porteuse d’espoir pour rendre ces traitements plus accessibles. Reste à voir si la FDA et les agences européennes suivront le même chemin que leur homologue américain, en accordant à leur tour un statut accéléré à cette thérapie.