La Haute Autorité de santé a donné son feu vert, mardi 21 avril, au remboursement du médicament Qalsody, destiné à traiter une forme rare de la maladie de Charcot, également appelée sclérose latérale amyotrophique, en France. Cette décision fait suite à un revirement, après un premier refus à l'automne 2024.
Ce qu'il faut retenir
- La Haute Autorité de santé a autorisé le remboursement du traitement Qalsody pour une forme rare de la maladie de Charcot.
- Le médicament vise à ralentir la progression de la maladie neurologique.
- L'intérêt du traitement est jugé faible pour le moment.
Ouverture au remboursement malgré un intérêt limité
La Haute Autorité de santé a réévalué le médicament Qalsody développé par le laboratoire Biogen et a reconnu qu'il présentait un intérêt, bien que limité. Cette reconnaissance ouvre la voie à un possible remboursement, sous réserve de confirmation de l'intérêt potentiel du traitement.
Un traitement destiné à un petit pourcentage de patients
Le Qalsody, basé sur la molécule tofersen, est conçu pour ralentir la progression de la maladie de Charcot. Cependant, il cible uniquement les patients atteints d'une forme génétique spécifique, qui représentent une faible proportion des malades de la SLA.
En 2024, la Haute Autorité de santé avait refusé l'accès précoce au traitement, jugeant son intérêt insuffisant pour justifier un remboursement.
Des attentes importantes chez les patients
Cette décision initiale avait suscité la colère de l'Association pour la recherche sur la SLA, principale organisation française de lutte contre la maladie. Le traitement Qalsody, bien qu'ayant un intérêt limité pour le moment, représente un espoir pour de nombreux patients et leurs proches.