Autorisée en France en 2021, la trithérapie Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a révolutionné la prise en charge de la mucoviscidose en améliorant significativement la fonction pulmonaire des patients. Selon Le Monde, ce médicament, souvent présenté comme un « miracle » par les familles et les soignants, entraîne cependant chez certains enfants des troubles du comportement sévères. Ces effets secondaires psychiques, parfois décrits comme un « effet inverse » à l’amélioration physique, placent les parents dans une situation de choix déchirant entre la santé physique et le bien-être mental de leurs enfants.

Ce qu'il faut retenir

  • Kaftrio, autorisé en France en 2021, est une trithérapie considérée comme un progrès majeur contre la mucoviscidose.
  • Chez certains patients pédiatriques, le traitement provoque des troubles psychiatriques graves, selon les retours de familles.
  • Les parents rapportent devoir arbitrer entre les bénéfices pulmonaires du médicament et ses conséquences sur la santé mentale.
  • Les troubles observés incluent des épisodes de dépression, d’anxiété ou de comportements autodestructeurs.

Un traitement porteur d’espoir face à une maladie dévastatrice

La mucoviscidose, maladie génétique rare affectant principalement les poumons et le système digestif, touche environ 7 000 personnes en France. Avant l’arrivée de Kaftrio, les options thérapeutiques étaient limitées, souvent contraignantes et peu efficaces. La trithérapie, développée par Vertex Pharmaceuticals, agit en corrigeant le dysfonctionnement de la protéine CFTR, à l’origine de la maladie. Ses résultats sont spectaculaires : amélioration de 40 à 60 % de la fonction pulmonaire pour une majorité de patients, réduction des hospitalisations et meilleure qualité de vie.

Pour des milliers de familles, Kaftrio a représenté une lueur d’espoir après des années de lutte contre une maladie chronique et invalidante. Comme le souligne le Pr Pierre-Régis Burgel, pneumologue à l’hôpital Cochin (AP-HP), « c’est une avancée sans précédent, qui a transformé le pronostic de la maladie ». Pourtant, cette révolution thérapeutique n’est pas sans ombre.

Des effets secondaires psychiques qui bouleversent les familles

Alors que le médicament agit sur les organes vitaux, certains enfants développent des troubles du comportement sévères. Les témoignages recueillis par Le Monde décrivent des scènes de désespoir, des idées suicidaires ou des comportements agressifs, apparaissant parfois peu après le début du traitement. Une mère citée dans l’article raconte : « Mon fils allait mieux physiquement, mais il ne supportait plus de vivre. Il disait : ‘Des poumons qui marchent, c’est bien, mais si je ne suis pas heureux, à quoi bon ?’ »

Ces réactions, bien que minoritaires, posent une question éthique et médicale complexe. Les psychiatres spécialisés en mucoviscidose notent que ces troubles pourraient être liés à plusieurs facteurs : l’adaptation brutale à une santé retrouvée après des années de maladie, la prise de conscience des séquelles accumulées, ou encore un déséquilibre chimique cérébral induit par le médicament.

Un dilemme médical et humain sans solution évidente

Pour les familles concernées, la décision d’interrompre ou de poursuivre le traitement devient un casse-tête. D’un côté, l’arrêt du Kaftrio signifie un retour à l’état antérieur, avec une dégradation progressive de la fonction pulmonaire et une espérance de vie réduite. De l’autre, poursuivre le médicament expose l’enfant à des risques psychiatriques difficiles à gérer. « On nous demande de choisir entre deux souffrances, et aucune n’est acceptable », confie un père sous couvert d’anonymat.

Les équipes médicales, quant à elles, manquent de protocoles clairs pour gérer ces situations. Une étude clinique est en cours pour évaluer l’ampleur du phénomène, mais ses résultats ne seront pas disponibles avant fin 2026. En attendant, les soignants privilégient une surveillance accrue et, si nécessaire, un accompagnement psychologique renforcé. Le Dr Sophie Ravilly, pédopsychiatre à l’hôpital Necker, explique : « Nous devons agir vite, car ces troubles peuvent s’aggraver et impacter durablement le développement de l’enfant. »

Et maintenant ?

D’ici la fin de l’année 2026, une étude épidémiologique nationale devrait préciser l’incidence des troubles psychiatriques liés au Kaftrio chez les enfants. Par ailleurs, l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a annoncé une réévaluation des conditions de prescription du traitement pour les mineurs, avec un accent mis sur l’évaluation précoce des risques psychiques. En parallèle, Vertex Pharmaceuticals travaille sur une version modifiée du médicament, dépourvue des effets secondaires identifiés. Pour l’instant, aucune date de commercialisation n’a été communiquée.

En attendant, les familles restent livrées à elles-mêmes, confrontées à un traitement qui, bien que salvateur, n’est pas exempt de conséquences imprévues. Le débat sur l’équilibre entre bénéfices et risques des thérapies innovantes, déjà vif dans d’autres domaines, trouve ici un écho particulièrement poignant.

D’après les retours cliniques rapportés par Le Monde, les effets incluent principalement des épisodes dépressifs sévères, des crises d’angoisse aiguës, des comportements autodestructeurs (automutilation) et, dans certains cas, des idées suicidaires. Ces symptômes sont parfois associés à une irritabilité accrue ou à des troubles du sommeil.