Une avancée majeure dans la lutte contre la sclérose en plaques progressive vient d’être validée par les autorités sanitaires européennes. Selon Franceinfo - Santé, le Tolébrutinib, un médicament développé par le laboratoire Sanofi, a reçu en avril une autorisation de mise sur le marché de l’Agence européenne du médicament. Cette décision marque une première étape avant une possible commercialisation à l’échelle continentale.

Ce qu'il faut retenir

  • Le Tolébrutinib est le premier traitement à ralentir significativement la progression du handicap dans la forme progressive de la sclérose en plaques, selon les essais cliniques.
  • L’étude française, menée par le réseau FCRIN4MS sous la direction du professeur Jérôme De Sèze, révèle une réduction de près d’un tiers du risque de progression du handicap.
  • Environ 150 000 personnes sont touchées par cette maladie en France, majoritairement des jeunes femmes, avec une forme progressive particulièrement invalidante.
  • Parmi les 25 patients ayant participé aux essais, certains, comme Hélène, ont retrouvé une autonomie significative après deux ans de traitement.

Un médicament attendu depuis des années pour une maladie dévastatrice

La sclérose en plaques progressive, forme la plus agressive de cette pathologie auto-immune, se caractérise par une détérioration continue du système nerveux. Autant dire que jusqu’à présent, les options thérapeutiques restaient limitées pour les patients confrontés à cette évolution inexorable. « Pour la première fois, on est à peu près certains que ces médicaments passent dans le cerveau et agissent sur les lésions chroniques responsables de la progression à long terme », explique le professeur Jérôme De Sèze, chef du service de neurologie au CHU de Strasbourg et coordinateur de l’étude.

Cette maladie, qui touche près de 150 000 personnes en France – dont une majorité de femmes âgées de 20 à 40 ans –, progresse par poussées avant d’entraîner un handicap permanent. Les symptômes, variables selon les patients, incluent fatigue intense, troubles de la mémoire, paralysies partielles, voire perte totale de mobilité. Jusqu’ici, aucun traitement ne permettait d’enrayer cette dégradation, souvent rapide et irréversible.

Les essais cliniques français révèlent des résultats prometteurs

L’étude, menée par le réseau de recherche clinique FCRIN4MS, a impliqué 25 patients français, tous atteints de la forme progressive de la maladie. Parmi eux, Hélène, 50 ans, a vu son quotidien bouleversé par la sclérose en plaques. « Au début, j’avais des pertes de mémoire et une fatigue permanente. Puis mes jambes ont lâché. J’ai dû utiliser des bâtons de marche, puis un déambulateur, et enfin un fauteuil roulant », témoigne-t-elle. Après deux ans de traitement au Tolébrutinib, ses progrès sont spectaculaires : « Un jour, dans un couloir de l’hôpital, j’ai senti comme un influx qui m’a permis de me déplacer plus facilement dans mon fauteuil. Depuis, mon état s’améliore grandement. J’ai même pu faire de la randonnée aux États-Unis. Aujourd’hui, je me considère comme un phénix. »

Le médicament, pris sous forme de comprimé quotidien, a également démontré une bonne tolérance chez les patients, sans effets secondaires majeurs signalés. « C’est assez bizarre à décrire comme sensation, mais c’était juste magique », confie Hélène dans un témoignage recueilli par Franceinfo - Santé.

Une innovation qui redonne espoir aux patients et aux neurologues

Pour les spécialistes, ces résultats ouvrent une brèche dans la prise en charge d’une maladie jusqu’alors considérée comme incurable. Le professeur De Sèze souligne que le Tolébrutinib agit en ciblant les lésions inflammatoires chroniques du système nerveux central, un mécanisme clé dans l’évolution de la sclérose en plaques. « On réduit la progression de la maladie, et surtout, on limite le handicap, qui reste le problème majeur pour les patients », précise-t-il.

Les essais ont montré que le traitement permet de réduire de 30 % le risque de progression du handicap, un chiffre qui, bien que modeste, représente une avancée significative pour des milliers de patients. « Ces médicaments pourraient changer la donne, estime le neurologue. Ils ne guérissent pas la maladie, mais ils donnent des années de vie supplémentaires sans aggravation majeure. »

Et maintenant ?

L’autorisation européenne d’avril n’est qu’une première étape. La prochaine décision cruciale interviendra dans les mois à venir, lorsque la Commission européenne devra trancher définitivement sur la commercialisation du Tolébrutinib. Si elle donne son feu vert, le médicament pourrait être disponible en France dès 2027, sous réserve de son inscription au remboursement par l’Assurance Maladie. Par ailleurs, d’autres essais cliniques sont en cours pour évaluer l’efficacité du traitement sur des populations plus larges et dans des combinaisons avec d’autres molécules. Les chercheurs espèrent aussi identifier des biomarqueurs permettant de prédire quels patients répondront le mieux à ce traitement.

Un espoir qui s’étend au-delà des frontières

L’approbation européenne du Tolébrutinib s’inscrit dans un mouvement plus large de recherche contre la sclérose en plaques. Plusieurs autres molécules sont actuellement à l’étude, notamment aux États-Unis et au Canada, où des essais similaires ont montré des résultats encourageants. « On assiste à une accélération des découvertes, note le professeur De Sèze. Pour la première fois depuis des décennies, on a l’impression que la recherche avance à un rythme sans précédent. »

Cette dynamique pourrait aussi bénéficier à d’autres maladies neurodégénératives, comme la maladie d’Alzheimer ou la sclérose latérale amyotrophique, où les mécanismes inflammatoires jouent un rôle clé. « Ces avancées en neurologie ouvrent des pistes que l’on n’aurait pas imaginées il y a seulement cinq ans », ajoute-t-il.

Un parcours semé d’embûches pour les patients

Pourtant, malgré ces avancées, le parcours des patients reste semé d’obstacles. En France, le délai moyen pour obtenir un diagnostic de sclérose en plaques dépasse souvent une année, en raison de la complexité des symptômes et de la rareté des spécialistes. Une fois la maladie diagnostiquée, les options thérapeutiques restent limitées, surtout pour les formes progressives. « Beaucoup de patients se sentent abandonnés par le système, car les traitements existants ne fonctionnent pas pour eux », explique Hélène, qui milite désormais pour une meilleure prise en charge globale.

Le Tolébrutinib, s’il est commercialisé, pourrait donc non seulement ralentir l’évolution de la maladie, mais aussi améliorer la qualité de vie des patients en leur permettant de retrouver une certaine autonomie. Pour les associations de malades, comme l’Association des Sclérosés en Plaques (ASEP), cette avancée est une « lueur d’espoir » après des années d’attente.

Le prix du Tolébrutinib n’a pas encore été communiqué par Sanofi, mais il devrait être évalué par les autorités sanitaires françaises une fois l’autorisation de mise sur le marché européenne définitive obtenue. En France, tout nouveau médicament contre la sclérose en plaques est généralement pris en charge à 100 % par l’Assurance Maladie, sous réserve de son inscription sur la liste des produits remboursables. Une décision est attendue d’ici fin 2026 ou début 2027, selon les délais habituels de négociation.

Une chose est sûre : le Tolébrutinib marque un tournant dans la lutte contre la sclérose en plaques. Pour des milliers de patients comme Hélène, il représente bien plus qu’un médicament – c’est une seconde chance. Reste à savoir si cette innovation sera accessible à tous, et dans quel délai. En attendant, les espoirs sont permis.