En ciblant une protéine responsable de 90 % des cancers du pancréas, le daraxonrasib double le taux de survie des patients, selon les résultats présentés lors du Congrès annuel du Cancer de Chicago. Ce médicament expérimental, actuellement en essai clinique en France, suscite un espoir inédit face à l’une des formes de cancer les plus agressives. Franceinfo – Santé révèle que ce traitement, qui agit en bloquant une protéine mutée, a déjà permis à une patiente française de réduire sa tumeur de 70 % après un an de traitement.

Ce qu'il faut retenir

  • Un taux de survie doublé : les patients traités par daraxonrasib survivent en moyenne 13 mois, contre 6 mois sans traitement.
  • Une cible thérapeutique précise : ce médicament bloque une protéine présente dans 90 % des cas de cancer du pancréas.
  • Un essai clinique en cours en France : 60 patients, dont Lise Huchet, participent à l’étude lancée il y a un an.
  • Des résultats prometteurs mais partiels : le traitement ne fonctionne pas sur tous les patients et ne permet pas encore de guérir.
  • Une disponibilité retardée : le médicament ne sera accessible en France qu’après obtention des autorisations sanitaires, dans un à deux ans.

Un médicament révolutionnaire face à un cancer dévastateur

Le cancer du pancréas reste l’un des cancers les plus redoutés en raison de son agressivité et de la difficulté à le traiter. Chaque année en France, près de 16 000 nouveaux cas sont diagnostiqués, selon les dernières estimations disponibles. Jusqu’à présent, les options thérapeutiques étaient limitées, et les taux de survie restaient parmi les plus faibles de tous les cancers. Face à ce constat, l’arrivée du daraxonrasib représente une avancée majeure. Ce médicament, développé par des chercheurs américains, agit en inhibant une protéine spécifique, présente dans 90 % des tumeurs pancréatiques.

Lors du Congrès annuel du Cancer de Chicago, considéré comme l’une des références mondiales en oncologie, les résultats de l’étude clinique sur le daraxonrasib ont été présentés. « Les patients qui ont pris le daraxonrasib ont survécu plus de 13 mois, contre un peu plus de 6 mois pour ceux qui n’en ont pas bénéficié », a résumé le docteur Brian Wolpin, qui a dirigé cette recherche. Une progression spectaculaire, alors que le cancer du pancréas affiche généralement un pronostic sombre.

En France, une patiente témoigne de l’efficacité du traitement

Parmi les 60 patients français inclus dans l’essai clinique, Lise Huchet, 58 ans, fait partie de celles dont la tumeur a réagi positivement au médicament. Diagnostiquée il y a un an, elle prend quotidiennement trois comprimés de daraxonrasib. « Sur moi, ça marche extrêmement bien », confie-t-elle à Franceinfo – Santé. « D’un coup, ça redonne beaucoup d’espoir pour l’avenir. C’est une chance incroyable. » La réduction de 70 % de sa tumeur, observée lors des examens médicaux, illustre le potentiel de ce traitement. Pourtant, les médecins restent prudents : tous les patients ne répondent pas de la même manière à ce médicament.

Le docteur Rachna Shroff, oncologue en Arizona, a elle aussi été marquée par les résultats de cette étude. « Quand j’ai découvert ces chiffres, j’en ai pleuré », confie-t-elle. Elle soigne depuis une dizaine d’années des patients atteints de ce cancer, et sait à quel point les options étaient jusqu’alors limitées. « On avait peu de traitements efficaces, et encore moins de traitements qui fonctionnaient. »

Une avancée qui s’inscrit dans une vague plus large de biotechnologies

Le daraxonrasib n’est pas le seul traitement innovant en oncologie. D’autres progrès ont été réalisés récemment dans la lutte contre des cancers comme celui du sein ou de la prostate, rappelle le docteur Fabrice André, directeur de la recherche à l’Institut Gustave-Roussy. « Les biotechnologies, c’est-à-dire notre capacité à manipuler les protéines et les cellules, ont un effet thérapeutique réel », souligne-t-il. Selon lui, cette nouvelle génération de traitements ouvre des perspectives quasi illimitées : « À partir du moment où on peut modifier des protéines, on peut imaginer des médicaments pour demain. »

Cependant, les spécialistes insistent sur le fait que cette avancée ne constitue pas encore une solution miracle. « On a ouvert une porte », reconnaît Fabrice André. « Maintenant, il va falloir optimiser et maximiser l’effet de ce médicament. » L’enjeu principal reste de déterminer comment l’administrer de manière plus précoce, idéalement avant la chimiothérapie, une fois toutes les autorisations obtenues.

Des limites persistantes et des défis à relever

Malgré ces résultats encourageants, le daraxonrasib présente des limites importantes. D’abord, il ne fonctionne pas sur tous les patients. Ensuite, il ne permet pas de guérir définitivement du cancer du pancréas, une maladie réputée pour sa résistance aux traitements. Enfin, sa disponibilité en France est encore incertaine. Les autorités sanitaires doivent d’abord valider son utilisation, un processus qui pourrait prendre entre un et deux ans. En attendant, les patients comme Lise Huchet poursuivent leur traitement dans le cadre de l’essai clinique, sous surveillance médicale étroite.

Autre défi : adapter ce traitement aux différents profils de patients. « Il faudra identifier les biomarqueurs qui permettent de prédire quels patients répondront le mieux au daraxonrasib », explique Fabrice André. Cette personnalisation des soins est au cœur des recherches actuelles en oncologie, avec pour objectif d’éviter les traitements inefficaces et les effets secondaires inutiles.

Et maintenant ?

La prochaine étape consistera à élargir les essais cliniques pour confirmer l’efficacité du daraxonrasib sur une population plus large. Les chercheurs devront également travailler sur des combinaisons thérapeutiques, associant par exemple ce médicament à d’autres traitements existants. Par ailleurs, les demandes d’autorisation de mise sur le marché devraient être déposées d’ici la fin de l’année 2026, si les résultats intermédiaires restent aussi concluants. Enfin, la communauté médicale espère que cette avancée stimulera le développement d’autres molécules ciblant des protéines similaires dans d’autres types de cancers.

Si ces perspectives restent à confirmer, une chose est sûre : le daraxonrasib marque un tournant dans la lutte contre le cancer du pancréas. Pour les patients et leurs familles, cette annonce représente un espoir tangible, même si la route vers une guérison définitive reste encore longue.

Le cancer du pancréas est souvent diagnostiqué à un stade avancé, car les symptômes apparaissent tardivement. De plus, sa localisation anatomique et la résistance naturelle des cellules tumorales limitent l’efficacité des traitements conventionnels comme la chimiothérapie. Enfin, ce cancer présente une grande diversité génétique, ce qui complique le développement de thérapies ciblées universellement efficaces.

Les autorités sanitaires françaises devraient examiner le dossier d’autorisation dans un délai d’un à deux ans, selon les estimations des experts. Cette échéance dépendra des résultats complets des essais cliniques et des décisions des agences comme l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).