Un premier patient humain a reçu un traitement expérimental conçu pour inverser le vieillissement cellulaire, selon Euronews FR. Développée par la société américaine Life Biosciences, basée à Boston, cette thérapie génique nommée ER-100 (AAV2-OSK) cible les lésions du nerf optique, comme les neuropathies optiques. Cette annonce marque une étape majeure dans la recherche sur le rajeunissement cellulaire et ouvre la voie à de nouvelles approches thérapeutiques contre les maladies liées au vieillissement.
Ce qu'il faut retenir
- Un patient humain a reçu pour la première fois une thérapie génique visant à inverser le vieillissement cellulaire, développée par Life Biosciences.
- La thérapie, baptisée ER-100 (AAV2-OSK), repose sur trois protéines (Oct4, Sox2, Klf4) capables de réinitialiser l'âge des cellules endommagées.
- Cette approche a déjà été testée avec succès sur des rongeurs et des primates avant d'être administrée à un humain.
- Les premiers essais cliniques ciblent des maladies oculaires graves comme le glaucome à angle ouvert et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION).
- Si les résultats sont concluants, cette thérapie pourrait devenir la première démonstration d'un rajeunissement cellulaire chez l'être humain.
Une thérapie génique conçue pour réinitialiser l'âge des cellules
La thérapie expérimentale ER-100 (AAV2-OSK), mise au point par Life Biosciences, utilise trois protéines (Oct4, Sox2, Klf4), appelées facteurs OSK, pour réinitialiser l'âge des cellules et restaurer leur fonctionnement. David Sinclair, cofondateur de l'entreprise et professeur de génétique à la Harvard Medical School, a expliqué dans un communiqué :
« C'est le tout premier candidat de restauration épigénétique approuvé pour des essais cliniques et, en cas de succès, le traitement par ER-100 serait la première démonstration d'un rajeunissement de cellules chez l'être humain. »
Contrairement à l'ADN, qui reste stable tout au long de la vie, le code épigénétique évolue avec le temps sous l'effet du vieillissement, des maladies ou des facteurs environnementaux. Ces modifications peuvent altérer le fonctionnement des cellules et favoriser l'apparition de pathologies comme le cancer ou les troubles neurologiques. La thérapie OSK agit comme un « interrupteur » pour effacer ces altérations et ramener les cellules à un état plus jeune.
Un mécanisme déjà éprouvé sur des cellules souches
Cette approche n'est pas nouvelle en biologie. En 2012, les chercheurs Sir John B. Gurdon et Shinya Yamanaka ont reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine pour leur découverte permettant de retransformer des cellules ordinaires en cellules souches. Leur méthode, basée sur les mêmes protéines OSK, a ouvert la voie à de nombreuses applications en médecine régénérative. Life Biosciences s'appuie sur ce même principe pour développer des thérapies ciblant des cellules spécifiques, comme celles du nerf optique.
Les essais précliniques menés sur des rongeurs et des primates ont montré des résultats encourageants, avec une restauration partielle de la fonction cellulaire. Forts de ces données, les chercheurs ont obtenu l'autorisation de tester la thérapie sur des humains dans le cadre d'une étude de phase 1.
Deux maladies oculaires ciblées dans les premiers essais cliniques
L'étude de phase 1, première du genre chez l'humain, recrutera des patients atteints de deux pathologies oculaires graves : le glaucome à angle ouvert (OAG) et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION). Ces deux maladies entraînent une perte de vision progressive ou soudaine, souvent irréversible sans traitement.
Le glaucome à angle ouvert est une maladie chronique où le système de drainage de l'œil se bouche, provoquant une augmentation de la pression intraoculaire. La perte de vision commence généralement par des altérations de la vision périphérique avant de s'aggraver avec le temps. Quant à la NAION, elle est souvent comparée à un mini-accident vasculaire du nerf optique, survenant brutalement en raison d'une diminution du flux sanguin à l'arrière de l'œil. Dans ce cas, la perte de vision est souvent constatée au réveil et touche généralement un seul œil.
Un espoir pour traiter les maladies liées à l'âge
Si les premiers essais cliniques se concentrent sur les maladies oculaires, Life Biosciences envisage déjà d'étendre cette technologie à d'autres organes et indications. L'entreprise développe actuellement une deuxième thérapie ciblant les maladies du foie et explore des applications pour d'autres tissus, comme le cœur ou le cerveau. David Sinclair a souligné l'importance de ces recherches :
« Nos recherches suggèrent que le vieillissement est en grande partie entraîné par la perte d'informations épigénétiques, plutôt que par des dommages irréversibles. Cette étude clinique offre la première occasion de tester si restaurer ces informations peut améliorer des maladies humaines. »
Cette avancée s'inscrit dans un contexte de forte croissance des investissements dans les thérapies anti-âge. Plusieurs entreprises, comme Retro Biosciences (soutenue par Sam Altman, cofondateur d'OpenAI) ou Shift Bioscience (Royaume-Uni), travaillent sur des approches similaires pour prolonger l'espérance de vie en bonne santé. Retro Biosciences s'est même fixé pour objectif d'ajouter dix années de vie en bonne santé grâce à des thérapies ciblant les maladies liées à l'âge.
Cette avancée soulève cependant des questions éthiques et réglementaires. L'approbation d'une telle thérapie nécessitera des preuves solides de son innocuité et de son efficacité, ainsi qu'un encadrement strict pour éviter les dérives commerciales ou médicales. Dans tous les cas, cette première mondiale marque un tournant dans la recherche sur le vieillissement et pourrait redéfinir les limites de la médecine régénérative.
Pour l'instant, la thérapie ER-100 est uniquement testée sur des patients atteints de neuropathies optiques et son efficacité à long terme reste à prouver. Les essais cliniques en sont encore à leurs débuts, et les chercheurs doivent d'abord vérifier qu'elle ne provoque pas d'effets indésirables graves. Enfin, cette approche ne traite que les cellules ciblées par le vecteur viral utilisé et ne permet pas de rajeunir l'ensemble de l'organisme.
Si les essais cliniques sont concluants, une commercialisation pourrait intervenir d'ici 5 à 10 ans, selon les délais réglementaires et les résultats des phases ultérieures. Life Biosciences n'a pas encore annoncé de calendrier précis, mais les chercheurs estiment qu'il faudra attendre au moins 2030 pour une éventuelle mise sur le marché.
