Les avancées dans la recherche contre la maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique (SLA), pourraient connaître une accélération majeure grâce à une approche innovante développée par le neurobiologiste Alain Prochiantz, Grand prix de l’Inserm en 2011 et cofondateur de la société de biotechnologie BrainEver. Selon Ouest France, ses travaux s’appuient sur des protéines capables de réparer les neurones endommagés, une piste jusqu’ici inexplorée dans le traitement de cette maladie neurodégénérative.

Ce qu'il faut retenir

  • Alain Prochiantz, neurobiologiste de renom, dirige des recherches prometteuses sur des protéines régénératrices de motoneurones, cellules principalement touchées par la maladie de Charcot.
  • L’équipe de BrainEver mise sur une approche ciblant les stress subis par les neurones dégénératifs, un mécanisme clé dans l’émergence des symptômes.
  • Cette stratégie pourrait bouleverser la prise en charge de la SLA, maladie actuellement sans traitement curatif et dont les symptômes apparaissent généralement après 40 ans.

Une maladie liée au vieillissement des neurones

La maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique, se caractérise par la dégénérescence progressive des motoneurones, ces neurones chargés de transmettre les ordres du cerveau aux muscles. « Les maladies liées à la dégénérescence de certaines populations neuronales du système nerveux central ont un point commun, explique Alain Prochiantz dans les colonnes d’Ouest France. Il faut vieillir pour qu’elles deviennent symptomatiques, à 40 ans, 50 ans, 60 ans. » Ainsi, dans la maladie de Parkinson, ce sont les neurones dopaminergiques du cerveau moyen qui sont affectés, tandis que dans la SLA, les motoneurones sont directement visés.

Ces neurones, soumis à des stress importants, voient leur fonctionnement se dégrader avec le temps. « Ils sont soumis à des agressions constantes, détaille le chercheur, qui ont conduit à envisager des pistes de réparation plutôt que de simple ralentissement de la dégénérescence. » C’est précisément sur ce mécanisme que se concentrent les travaux menés par BrainEver, une entreprise issue de ses recherches.

Des protéines « réparatrices » pour contrer la dégénérescence

Le principe développé par Alain Prochiantz repose sur l’utilisation de protéines capables d’activer des processus de réparation endogènes des neurones. Contrairement aux approches thérapeutiques actuelles, qui visent principalement à ralentir la progression de la maladie, cette innovation pourrait, à terme, permettre une restauration partielle des fonctions neuronales. « Nos candidats médicaments agissent comme des déclencheurs de mécanismes de réparation, précise-t-il. L’idée est de redonner aux neurones la capacité de se défendre contre les agressions qui les mènent à leur perte. »

Les premiers résultats, encore préliminaires, semblent encourageants. Selon les informations rapportées par Ouest France, les tests menés en laboratoire et sur des modèles animaux ont montré une réduction significative de la dégénérescence des motoneurones, avec une amélioration de la motricité chez les sujets traités. Ces données restent à confirmer par des essais cliniques sur l’humain, une étape indispensable avant toute mise sur le marché.

Une approche différente des traitements existants

Actuellement, les traitements disponibles contre la maladie de Charcot, comme le Riluzole ou l’Edaravone, se contentent de ralentir l’évolution de la maladie sans pouvoir inverser les dégâts déjà causés. L’approche proposée par BrainEver représente donc une rupture conceptuelle dans la prise en charge de la SLA. « Plutôt que de chercher à protéger les neurones déjà endommagés, nous tentons de les réparer, souligne Alain Prochiantz. C’est une stratégie qui pourrait, si elle est validée, changer la donne pour des milliers de patients. »

Cette piste s’inscrit dans un contexte où les maladies neurodégénératives, comme Alzheimer ou Parkinson, concentrent une part croissante des efforts de recherche médicale. La SLA, bien que moins fréquente, bénéficie d’un intérêt particulier en raison de son impact dévastateur sur les patients et leurs proches, ainsi que de l’absence de solutions thérapeutiques satisfaisantes à ce jour.

Et maintenant ?

Les prochaines étapes pour BrainEver et Alain Prochiantz consisteront à finaliser les études précliniques et à préparer le lancement d’essais cliniques de phase I sur l’humain, une phase qui pourrait débuter d’ici 2027 si les autorisations nécessaires sont obtenues. Ces essais, qui dureront plusieurs années, devront démontrer à la fois l’innocuité et l’efficacité du traitement avant d’envisager une mise à disposition pour les patients. Dans l’immédiat, la société travaille à sécuriser les financements nécessaires pour mener à bien ces étapes décisives.

Si ces résultats se confirment, la maladie de Charcot pourrait rejoindre la liste des pathologies neurodégénératives pour lesquelles une approche réparatrice serait enfin envisageable. Une avancée qui, si elle se concrétise, marquerait un tournant dans l’histoire de la recherche médicale contre la SLA.

La SLA est une maladie neurodégénérative rare qui touche les motoneurones, ces cellules nerveuses contrôlant les muscles. Elle se manifeste par une faiblesse musculaire progressive, des difficultés à parler ou à avaler, et conduit généralement au décès dans les 3 à 5 ans après les premiers symptômes, bien que des variations existent selon les patients. À ce jour, il n’existe aucun traitement curatif, seulement des médicaments pour ralentir son évolution.

Avec l’âge, les neurones deviennent plus vulnérables aux agressions internes et externes (stress oxydatif, inflammations, etc.). Les mécanismes de réparation naturels s’affaiblissent également, ce qui permet à des pathologies comme la SLA de s’exprimer. Cela explique pourquoi ces maladies sont souvent diagnostiquées après 40 ans, même si des formes plus précoces existent.